記者從南京醫科大學獲悉，全球首對靶向基因編輯猴近日在中國出生。研究專家指出，猴基因編輯的成功將有助于建立猴疾病模型，更好地模擬人類疾病，大大降低藥物研究的風險。相關研究論文日前在線發表在《細胞》雜志上。

　　該研究由南京醫科大學生殖醫學國家重點實驗室、云南省靈長類生物醫藥研究重點實驗室和南京大學等聯合完成。研究人員首先給猴胚胎細胞注射定制的 RNA，將“編輯工具”——DNA切割酶Cas9引導至期望的突變位點，引導修改3個基因：一個是調節代謝的基因Ppar-γ，另一個是調節免疫功能的基 因Rag1，第三個是調節干細胞和性別決定的基因。研究人員在180多個單細胞期猴胚胎中同時靶向編輯了這3個基因。在對15個胚胎的基因組DNA進行測 序后，他們發現其中有8個胚胎顯示出兩個靶基因同時突變的跡象。隨后，將遺傳修飾過的胚胎轉移到代孕母猴體內，其中一個生出了一對孿生猴。檢測這對孿生猴 的基因組DNA，證實的確存在兩個靶基因突變。

　　研究人員指出，嬰兒猴目前仍太小，尚不能斷定基因編輯是否會對其產生生理和行為學影響。等3年后猴子成年時，還需觀察這些基因編輯對后代是否有 影響。研究人員介紹，Ppar-γ和Rag1組合突變并不代表任何一種特定的疾病綜合征，盡管每個基因都與人類疾病相關，但還必須開展進一步的測試，評估 突變是否存在于這些動物的所有細胞之中，要想構建出與多種突變相關的其他人類疾病模型，還有很多工作要做。