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病毒將在基因治療中大顯身手

——訪北京市政協委員吳小兵

2015年07月22日 09:36 | 作者:蔡鎏 | 來源:人民政協網-人民政協報
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  大框眼鏡,利落的短發,簡單的衣著。北京市政協委員、北京亦莊生物醫藥產業園副總經理,50歲的吳小兵博士打扮簡單隨性,學者氣息很濃,跟記者聊起她對精準醫療的研究和看法時也是那樣自然隨性。

  大數據,

  精準醫療大規模推廣的根基

  醫療大數據對于精準醫療真正實現大規模推廣的根基性作用,已在業內形成共識。伴隨著精準醫療概念的火熱,英特爾、蘋果以及國內的互聯網巨頭都在大力布局精準醫療大數據。關于醫療大數據的構想,吳小兵也已經構思多年。

  “亦莊生物醫藥產業園聚集了400多家生物醫藥企業,其中中小企業占大多數。這些企業對信息化管理、數字庫共享分析、數據存儲運算等方面有著很大需求。”為此,在兩年前的大興區政協會上,吳小兵和另一位政協委員張志共同建言搭建生物醫藥中小企業云計算服務平臺。他們建議,可以先在亦莊生物醫藥園區以及大興生物醫藥產業基地進行試點,整合園區、云計算服務提供商、軟件供應商資源,建設開發生物醫藥中小企業云計算服務平臺,實現中小企業專業數據庫的資源共享。

  “醫療大數據是精準醫療的基礎,對病人個體的精準治療方案是建立在對不同個體的基因分析基礎上的。”吳小兵說,要推動國內精準醫療的發展,需要建立中國人自己的基因數據庫,要聯合行業內的專家去研究解讀這些信息在臨床的應用。因為,“并非每個基因變異的患者在使用特定藥物后都能獲益,還要考慮藥物的聯合作用、時間等”。

  病毒載體,

  基因治療的“運輸工”

  對于許多人來說,可能會“談病毒色變”,但其實病毒也并非我們想象中那樣的“十惡不赦”,病毒由于其特殊的機構功能模式,在進行一定的科學處理后,是精準醫療領域重要的工具之一。

  精準醫療,特別是基因治療的實現,需要實現的一項關鍵技術就是將目標基因導入目標個體中,以替換掉原來不好的基因,這就需要一套高效的基因傳送系統。而病毒因為可以自然感染細胞,其本身要有一套高效機制將基因轉入細胞中,因此病毒是基因治療的天然優質載體。基因治療的病毒載體(歸屬于病毒基因工程學),也正是吳小兵的主要研究方向。

  “很多人會擔心病毒進入人體中會引發一系列不良后果,其實這在精準醫療的技術層面完全可以避免。設計任何一種病毒載體時,最重要的便是將病毒本身會致病的基因剔除,同時也須避免病毒發生突變而產生有傳染力且會致病的病毒。”吳小兵說。

  目前常用的病毒有反轉錄病毒、腺病毒、腺相關病毒與簡單病疹病毒等。吳小兵介紹,這些病毒各有優缺點,如反轉錄病毒是最早使用也最普遍的載體,它可將目標基因嵌入細胞染色體,因此可長期表現所需的蛋白質,但反轉錄病毒只能將基因送入會分裂的細胞,對于體內許多不會分裂的細胞,如腦、神經細胞,則無法成功。腺病毒則可感染不分裂細胞,同時也已用來作為預防呼吸道感染的疫苗,因此也可作為基因治療載體,不過臨床實驗中發現會產生強烈副作用,這是因為腺病毒本身基因也會在細胞內表現,而誘發強烈的免疫反應,因此新開發的載體已作改良將病毒本身基因去除。

  腺相關病毒則是另一種可將基因嵌入染色體的病毒,此病毒本身并不會造成病癥,因此相對安全,但在制造此病毒時,需要利用腺病毒提供必要的蛋白質,因此在制造腺相關病毒后,須確保里面并不含有腺病毒才不會造成不必要的副作用;此外,腺相關病毒本身非常小,所能攜帶的目標基因大小只能到3.5~4千個堿基對,因而限制了它的用途。至于簡單病疹病毒則可感染神經細胞,因此適合用于治療神經退化性疾病,如帕金森氏癥、阿爾茨海默癥等。

  雖然上述研究還未正式應用到臨床,但吳小兵對未來充滿信心,她希望在未來十年基因治療和精準醫療能真正帶來醫學的革命,為慢性病、癌癥等的治愈帶來希望。

 

編輯:趙彥

關鍵詞:大數據精準醫療 病毒在基因治療中大顯身手 北京市政協委員

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