近日，國家衛(wèi)計委、國家食藥監(jiān)總局聯(lián)合發(fā)布《干細(xì)胞臨床研究管理辦法(試行)》，這是我國首個針對干細(xì)胞臨床研究進行管理的規(guī)范性文件，旨在規(guī)范干細(xì)胞臨床研究行為，保障受試者權(quán)益，促進干細(xì)胞研究健康發(fā)展。

　　干細(xì)胞療法，很多人都是知其然不知其所以然，什么是干細(xì)胞療法?它能治療哪些疾病又擅治哪些病?隨著國家首個規(guī)范性文件的發(fā)布實施，我國干細(xì)胞治療發(fā)展的前景將變得日益規(guī)范與明朗。

　　原理：用萬用細(xì)胞自體治病

　　干細(xì)胞如何治病，說起來其實道理并不復(fù)雜。以往治病都是傳統(tǒng)的借助藥物或手術(shù)，干細(xì)胞療法則是通過自體細(xì)胞增殖達到治療目的，簡單說，其實是一種自體治愈的過程。

　　作為國內(nèi)最早從事干細(xì)胞研究的專家之一、北京醫(yī)學(xué)會第一屆再生醫(yī)學(xué)組副組長高錦說，人體本就是一個由千萬億個細(xì)胞組成的細(xì)胞王國，最早就是由干細(xì)胞分化發(fā)育而來。“目前國際公認(rèn)的干細(xì)胞定義，是一類能夠自我更新并分化形成多種組織細(xì)胞類型的原始細(xì)胞，它不僅具有自我復(fù)制和多向分化潛能，更可以在一定條件下對人體各種組織器官進行復(fù)制和修復(fù)，從而達到治愈疾病的目的，醫(yī)學(xué)上稱其為‘萬用細(xì)胞’”。

　　干細(xì)胞療法就是借助其“萬能”特性，將其經(jīng)過分離、體外培養(yǎng)、擴增等一系列處理后，在體外繁育出治療所需要的組織或器官，將這些組織或器官移植到患者體內(nèi)，主動去修復(fù)受損器官，重新構(gòu)建人體健康系統(tǒng)。

　　因此，干細(xì)胞在疾病治愈領(lǐng)域存在巨大潛能，然而，要把干細(xì)胞的巨大潛能轉(zhuǎn)化為成熟的治療手段，不是件容易的事。最早應(yīng)用也是當(dāng)前應(yīng)用范圍最廣、熟知度較高的當(dāng)屬造血干細(xì)胞移植。

　　“比如大家熟悉的臍帶血就是通過干細(xì)胞治療白血病”。韓學(xué)海博士舉例說，如今干細(xì)胞移植已成為白血病、淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤等血液腫瘤的一種成熟的常規(guī)治療手段，即通過回輸采自自身或他人的造血干細(xì)胞，重建正常造血和免疫功能。

　　近年來，干細(xì)胞在治療其他疾病方面的研究一直是國際熱點。去年，英國劍橋大學(xué)研究人員用皮膚細(xì)胞制造出原始人工精卵，有望為不孕癥治療開辟新途徑;日本研究人員也在成年試驗鼠中首次在試管內(nèi)用成體干細(xì)胞培養(yǎng)出立體管狀的腎臟組織;同樣在去年，美國科學(xué)家用人類的胚胎干細(xì)胞，培養(yǎng)出微小的“類胃”器官。據(jù)不完全統(tǒng)計，僅去年一年國外批準(zhǔn)的干細(xì)胞臨床試驗研究就有4000多項，其中采用間充質(zhì)干細(xì)胞的有400多項。

　　擅長：治“絕癥”的新出路

　　據(jù)統(tǒng)計，目前正在進行臨床試驗的干細(xì)胞治療疾病達到百余種，涉及心肌梗塞、心力衰竭、糖尿病、腦卒中、帕金森氏病、惡性腫瘤和脊椎損傷等重大疑難疾病，包括一些在人類醫(yī)學(xué)史上曾被認(rèn)定為“絕癥”的疾病。

　　但并非如某些醫(yī)療機構(gòu)的宣傳中干細(xì)胞包治百病，實際情況是，干細(xì)胞研究僅僅是在某些疑難疾病治療中展現(xiàn)出良好的前景。

　　比如，在糖尿病治療方面，中華醫(yī)學(xué)會糖尿病學(xué)分會在2010年11月25日發(fā)布了國內(nèi)首個權(quán)威專業(yè)機構(gòu)的聲明，認(rèn)為在深入開展基礎(chǔ)和臨床研究并獲得成功后，干細(xì)胞治療有可能成為治療糖尿病的理想手段。

　　除了疑難重癥的治療外，干細(xì)胞還在疾病早篩及精準(zhǔn)體檢方面拓展了應(yīng)用空間。總體而言，干細(xì)胞治療的研究與臨床應(yīng)用，尚處于逐步成熟規(guī)范的過程中，但目前國內(nèi)部分醫(yī)療機構(gòu)，卻急切地把干細(xì)胞的潛力當(dāng)作現(xiàn)實的治療力。

　　因此，除了治病以外，近年來美容保健方面的作用被許多美容機構(gòu)提及，也因此出現(xiàn)了一大批魚龍混雜明目多樣的干細(xì)胞抗衰老服務(wù)異軍突起。

　　規(guī)范：新政策為干細(xì)胞保駕護航

　　在我國干細(xì)胞的研究及臨床應(yīng)用也是歷經(jīng)一波三折，上世紀(jì)90年代，我國國內(nèi)政策開始大力支持干細(xì)胞臨床研究及應(yīng)用，至2012年之前監(jiān)管一直處于較寬松狀態(tài)。

　　隨著干細(xì)胞研究的高速推進，一系列問題隨之而來：市場亂象泛濫，機構(gòu)逐利傾向明顯;干細(xì)胞制備標(biāo)準(zhǔn)不統(tǒng)一，質(zhì)量存在嚴(yán)重隱患等問題;又由于缺乏有效學(xué)術(shù)、倫理審查和知情同意，使受試者權(quán)益難以保障。

　　在2005年以前干細(xì)胞屬于藥物，歸當(dāng)時的藥監(jiān)部門管理。直到2009年，當(dāng)時的衛(wèi)生部門才正式將干細(xì)胞治療作為第三類醫(yī)療技術(shù)管理。

　　2015年3月，國家衛(wèi)生計生委和國家食品藥品監(jiān)管總局聯(lián)合發(fā)布了《關(guān)于征求干細(xì)胞臨床研究管理辦法(試行)意見》。這一舉措似乎給了業(yè)界備受關(guān)注的干細(xì)胞三大政策(《干細(xì)胞臨床試驗研究管理辦法》、《干細(xì)胞臨床試驗研究基地管理辦法》和《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導(dǎo)原則》)是否將頒布的問題一個指向性的答案。

　　如今，《干細(xì)胞臨床試驗研究管理辦法》的正式出臺終于讓一切猜測和期望有了答案，也為干細(xì)胞研究走向最后一公里鋪下了第一塊墊腳石。

　　相信這一重磅政策的落地，將為干細(xì)胞的規(guī)范化研究和臨床應(yīng)用保駕護航。