新華網(wǎng)北京7月30日電 （劉映）電影《非誠(chéng)勿擾2》中李香山因黑色素瘤去世，讓很多人知道了被稱為“癌中之王”的黑色素瘤。7月29日，由上海羅氏制藥研發(fā)的全球首個(gè)用于治療BRAFV600突變陽(yáng)性的無(wú)法手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤的靶向新藥佐博伏（維莫非尼，Vemurafenib）在中國(guó)正式上市，患者的生存獲益將得到顯著提高，此舉也標(biāo)志著中國(guó)的黑色素瘤治療邁入靶向時(shí)代。據(jù)悉，今年3月，佐博伏獲得國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局加速批準(zhǔn)，提前兩年上市，并已被納入《中國(guó)黑色素瘤診治指南（2017版）》中，成為BRAFV600基因突變患者治療的一類推薦藥物。

北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院副院長(zhǎng)、中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)臨床腫瘤學(xué)協(xié)作專業(yè)委員會(huì)（CSCO）黑色素瘤專家委員會(huì)主任委員郭軍教授表示，“過去，有BRAF突變的黑色素瘤患者發(fā)生轉(zhuǎn)移后，基本沒有有效的治療藥物。傳統(tǒng)的治療方法主要依賴化療，但化療對(duì)于這部分患者有效率不足7%，無(wú)進(jìn)展生存不到一個(gè)半月。此次靶向新藥獲批上市，在中國(guó)晚期黑色素瘤的治療史上，可謂是一個(gè)里程碑式的進(jìn)展，患者的生存獲益將得到顯著提高。”

“中國(guó)式”黑色素瘤與西方不同，新藥延長(zhǎng)患者生存

黑色素瘤是一種來(lái)源于黑色素細(xì)胞的惡性腫瘤，是皮膚腫瘤中惡性程度最高的瘤種，死亡率高、轉(zhuǎn)移率高、治療難度大。隨著黑色素瘤生長(zhǎng)，癌細(xì)胞會(huì)滲透到皮膚和黏膜中，最終到達(dá)血管或淋巴通道，并迅速傳播到整個(gè)身體和主要器官。一旦發(fā)生轉(zhuǎn)移，患者的5年生存率僅為4.6%。

數(shù)據(jù)顯示，中國(guó)黑色素瘤發(fā)病率約為0.6/10萬(wàn)，屬于罕見病，但近年來(lái)發(fā)病率呈上升趨勢(shì)。中華醫(yī)學(xué)會(huì)腫瘤分會(huì)副主任委員林桐榆教授表示，相對(duì)來(lái)說，我國(guó)多發(fā)的黑色素瘤特殊類型惡性程度更高。西方人黑色素瘤多分布在皮膚淺表（稱為皮膚型），而我國(guó)約50%的黑色素瘤分布于四肢末端的皮膚，如足、手和甲下等位置（稱為肢端型），更容易發(fā)生移行轉(zhuǎn)移。另外，還有20%為黏膜型（白種人該類型不到1%），主要發(fā)生在消化道、鼻腔、鼻旁竇、泌尿系統(tǒng)黏膜，惡性程度較皮膚型黑色素瘤更高，預(yù)后較差。

林桐榆表示，從發(fā)病原因來(lái)看，西方人的黑色素瘤多與紫外線過度照射有關(guān)，而我國(guó)黑色素瘤發(fā)病與紫外線照射關(guān)系不大，多與不恰當(dāng)處理有關(guān)，如擅自使用激光、繩勒、鹽腌和刀剪等。無(wú)論是肢端型、粘膜型，還是普通的黑色素瘤，都可能發(fā)生BRAF突變，中國(guó)約26%的患者存在BRAF基因突變。這類患者的腫瘤進(jìn)展速度遠(yuǎn)比沒有突變的患者快得多，且容易發(fā)生多發(fā)皮下移行轉(zhuǎn)移和腦轉(zhuǎn)移。

據(jù)介紹，全球首個(gè)關(guān)于BRAF抑制劑應(yīng)用于BRAF突變型轉(zhuǎn)移性黑色素瘤的3期臨床試驗(yàn)（BRIM-3試驗(yàn)）顯示，佐博伏用于具有BRAFV600突變的轉(zhuǎn)移黑色素瘤患者，起效迅速，有效率達(dá)57%，中位總生存時(shí)間（OS）為13.6個(gè)月，中位無(wú)進(jìn)展生存時(shí)間（PFS）達(dá)到6.9個(gè)月。因此，國(guó)內(nèi)外權(quán)威指南中，均將其作為BRAFV600突變陽(yáng)性的不可切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤一線標(biāo)準(zhǔn)治療方案。

郭軍教授領(lǐng)銜了佐博伏在中國(guó)的一期臨床試驗(yàn)，他表示，“與治療BRAF突變黑色素瘤的傳統(tǒng)藥物達(dá)卡巴嗪相比，佐博伏的起效時(shí)間縮短約一半，客觀緩解率（ORR）提升了近7倍，無(wú)進(jìn)展生存時(shí)間（PFS）延長(zhǎng)近半年，而達(dá)卡巴嗪標(biāo)準(zhǔn)化療對(duì)照組的無(wú)進(jìn)展生存時(shí)間僅為1.6個(gè)月。此外，作為口服靶向藥物，佐博伏較少出現(xiàn)因不良反應(yīng)而停止用藥的情況。”

遏制“惡黑”關(guān)鍵：早發(fā)現(xiàn)，早就醫(yī)，早檢測(cè)

據(jù)了解，黑色素瘤在中國(guó)的發(fā)病率總體較低，屬于罕見病，這意味著佐博伏未必會(huì)為羅氏帶來(lái)高額的銷售收入。

對(duì)此，上海羅氏制藥有限公司總經(jīng)理周虹表示，“一直以來(lái)，羅氏秉承‘先患者之需而行’的宗旨，致力于通過創(chuàng)新藥物的研發(fā)和提升藥物的可及性，滿足那些尚未得到滿足的醫(yī)療需求。我們堅(jiān)信，只要有一位患者受益，我們的付出就是值得的，我們的努力就有了百分之百的意義。接下來(lái)，我們將繼續(xù)不遺余力，把更多的創(chuàng)新藥物帶給需要的中國(guó)患者。” 由于中國(guó)患者對(duì)黑色素瘤的知曉率低，大部分患者發(fā)現(xiàn)時(shí)已是中晚期，錯(cuò)過了最佳治療時(shí)機(jī)。林桐榆表示，“合理應(yīng)用靶向治療藥物，能夠明顯提高惡性腫瘤的治療效果。當(dāng)然，加強(qiáng)對(duì)藥物毒性的認(rèn)識(shí)和防治，更能保證安全有效。”

那么，對(duì)于普通百姓來(lái)說，如何知曉自己身上的色素痣是否為黑色素瘤呢？林桐榆建議，當(dāng)發(fā)現(xiàn)色素痣不對(duì)稱、顏色變化、邊緣不整齊、逐漸變大或感覺異常時(shí)，應(yīng)及時(shí)就醫(yī)，千萬(wàn)不能自行處理。一經(jīng)診斷為黑色素瘤，應(yīng)及早進(jìn)行BRAF基因檢測(cè)，采取規(guī)范治療。