編者按：藥物貴，藥價高，是普通老百姓一直抱怨不止的問題，殊不知一粒藥，它的成本不僅僅是本身的藥物制作成本，更大程度上是研發成本，獲得第二粒上市藥物的成本可能僅僅幾美分，但獲得第一粒上市藥物的價格可能是幾十億。請大家先收起“抱怨”，靜靜聽一聽專家的解釋。

　　以“天價藥”Glybera為例

　　2012年，歐盟批準了一種新藥，名字Glybera。

　　說起來，Glybera應該算是一種真正意義上的“轉基因”藥物。

　　轉基因技術其實已經得到很廣泛的應用，把抗蟲基因轉移給棉花，獲得不怕棉鈴蟲的棉花品種。將人表達胰島素的基因轉入大腸桿菌或者酵母菌里，讓這些細菌幫人類合成胰島素。但Glybera則是一種革命性的突破：把目標基因片段轉移給需要治療的患者，以根本性治愈患者的基因缺陷。

　　Glybera用于治療脂蛋白酯酶缺乏癥（LPLD），LPLD也叫家族性高乳糜微粒血癥，是一種先天性遺傳病，這種患者體內缺乏能夠合成脂蛋白酯酶的基因，引起嚴重代謝障礙，患者無法進食正常食物，而且會反復發作胰腺炎。

　　Glybera其實是攜帶功能性LPL基因拷貝的腺病毒，通過注射，將患者缺失的功能性LPL基因轉移到患者骨骼肌內。“修復”患者的基因缺陷，恢復患者正常的機能。為期6年的隨訪證明，這種修復是長期的而不是短暫的。這種基因治療模式是對傳統藥物的一次顛覆性革命。

　　要知道，很多疾病，包括多種常見慢性疾病如高血壓糖尿病等等都與基因有關，如果我們能夠直接修復基因缺陷，那就可以一勞永逸的擺脫這些疾病，而無需長期用藥。這種前景雖然還很遙遠，但Glybera的成功至少讓我們看到了希望。

　　Glybera也同時創造了藥物價格的記錄，該藥每支5.3萬歐元，一個體重62.5公斤的患者需要進行21次注射，總費用110萬歐元。

　　為什么這種藥物那么貴？

　　Glyber的研發歷經二十余年時間，期間經歷了無數的波折與挫敗。最早研發該藥的Amsterdam Molecular 制藥公司沒能熬到該藥上市，因為嚴重的資金困難，該公司連同他們已經十月懷胎的寶貝Glybe，于2012年4月份被uniQure公司收購。說十月懷胎一點沒錯，uniQure收購Amsterdam Molecular僅僅7個月后，Glybe就得到了歐盟的批準。

　　uniQure撿了大便宜的同時，卻也不得不面對一個現實的問題：藥物的市場需求量太小。LPLD的發病率是每百萬人一到二人，整個歐洲適合使用該藥物的估計只有150-200人。巨額的研發成本加生產成本攤到這寥寥無幾的患者身上，自然就成了天價。

　　Glybera的天價中國大眾可能無感，但是對于一些專利保護期內藥物的高價格，中國民眾卻是有所感受，比如不久前鬧得沸沸揚揚的格列衛問題，很多人不明白：為什么這藥要賣那么貴？為什么人家印度的仿制藥就那么便宜。

　　在很多人的心目中，藥物的成本，就是生產線上合成化合物的成本，但事實絕非如此。藥物的成本，更大程度上是研發的成本，獲得第二粒上市藥物的成本可能僅僅幾美分，但獲得第一粒上市藥物的價格可能是幾十億。

　　以諾華為例，1997-2011年，諾華公司投入藥物研發的費用高達836億美元，而同期諾華開發成功了多少藥物呢？答案是21種。算下來，平均每種藥物的研發費用高達40億美金。

　　而諾華的單藥平均研發費用還不是最高的，最高的是阿斯利康，1997-2011年，阿斯利康共計投入研發費用590億美金，而研發成功的藥物僅有5種，平均每種藥物花費118億美金。

　　開發藥物是一項風險極大的投資

　　1、 高風險，充滿不確定性，“最后一關”很難闖。

　　由于人體的特殊性，使得研發過程充滿了不確定性?；ㄙM巨資研發的藥物好不容易通過了早期臨床實驗，卻倒在最后一關的比比皆是。僅以艾滋病疫苗為例，幾十年來，多少大型制藥企業投入了無數的金山銀山，到目前為止依然無一例成功。而這些失敗藥物的研發成本，最終必然要通過那些概率不比中彩票高多少的成功藥物補償回來。

　　2、 專利保護有期限，仿制品沖擊市場。

　　藥物獲得批準上市后，還面臨專利保護期的問題。開發一種藥物很難，而仿制卻簡單的多。一旦專利到期被大量仿制，原研企業利潤就會大大降低。專利保護期一般是20年，但是別忘了，這20年是從藥物獲得專利開始算起。而藥物從獲得專利到艱難的通過臨床實驗獲得上市批準，往往要幾年甚至十幾年的時間，所以一個新藥上市之后的專利期實際只有6－10年，通常也就是6、7年。幾十億美金的投入換來幾年的專利，專利保護期間這藥物不貴才見鬼了。

　　3、 目標人群數量也對藥價有影響。

　　除了專利限制外，還有一個影響藥價的時目標人群數量。目標人群越大，意味著市場越大，藥價適度低一些企業也能獲益，而Glyber這樣全歐洲就一兩百消費者的藥物，那就必然是天價了。

　　一些現實問題

　　印度保護藥物專利方面的表現是很流氓的，他采取強制授權的辦法，無視藥物研發企業的利益批準國內企業生產，這確實大大降低了藥物的價格。但這種做法本身也是利弊難知的七傷拳。

　　其實印度的做法中國有相似的例子，那就是對軟件的盜版。雖然中國沒有明著批準盜版，但由于缺乏有效監管，盜版軟件在中國曾經極度泛濫時眾所周知的事情。從一方面，物美價廉的盜版使得中國消費者省了不少銀子，但是另一方面，盜版業徹底摧毀了中國一大批本來很有前途的軟件行業，使得本來具備極佳的軟件發展機遇的中國，在這個行業上輸給了印度。

　　世事總難兩全，在最大限度降低患者負擔和最大限度保護企業知識產權之間，我們總要尋求一個平衡。但是，大家千萬記?。褐挥衅髽I的利益得到足夠的保護，我們才能不斷獲得新的有效藥物。無視企業的利益，就是無視我們的未來。