中新網天津2月16日電 (記者 張道正 通訊員 吳軍輝)記者16日從南開大學獲悉，該校藥物化學生物學國家重點實驗室陳悅教授團隊發明的抗腦膠質瘤新藥ACT001研究再次傳出好消息。在澳大利亞墨爾本艾普沃斯醫院進行的臨床試驗中，一位受試的腦膠質母細胞瘤(簡稱GBM)復發的患者在用藥2個月后，瘤體出現縮小。這一消息令科研人員倍感振奮。

GBM是膠質瘤中惡性程度最高的腫瘤，發展速度快、復發周期短、復發率很高。GBM的手術與放療均難以清除干凈，一般抗癌藥物也難以進入腦部。現有治療該疾病最好的藥物——替莫唑胺，也僅能為患者延長2.5個月的生存期，該藥還是上世紀90年代美國藥監局批準上市的。因此，GBM的藥物治療，近20年內沒有取得大的進展，是一個世界醫學難題。

南開大學陳悅教授團隊歷時8年，自主研發了一例可突破血腦屏障，進入腦部，對癌癥干細胞具有選擇性殺滅效果的抗腦膠質瘤候選新藥——ACT001。

“動物實驗表明，替莫唑胺在腦部濃度僅為血液中濃度的40%，而ACT001在腦部的濃度是血液中濃度的1.8倍，其作用原理也與替莫唑胺不同。這就意味著，ACT001成為目前十分難得的可以進入腦部的抗腫瘤候選藥物。”陳悅說。

2016年3月，ACT001獲得澳大利亞臨床倫理批準，2016年9月19日迎來第一位自愿服用的澳洲患者，至今已有數名GBM患者參與臨床試用。當ACT001的服用劑量上升到次低劑量，即早晚各2粒時，次低劑量組的第一位患者出現瘤體縮小的療效。

“這名患者是GBM復發，已經沒有標準治療手段。在這種情況下，GBM瘤體通常會長得很快。”陳悅教授說，瘤體在次低劑量組就出現縮小的情況，這樣的結果出乎意料。雖然還需要更多的患者參與和更長的試用期來驗證ACT001的療效，但是我們看到了希望，值得更加積極地推動臨床試驗，未來患者服用的劑量預計會逐步增加3倍。

“在澳洲開展臨床試驗的同時，我們希望ACT001能夠盡快在國內開展臨床試驗，讓國內的GBM患者受益。”陳悅這樣表示。

據了解，ACT001的制備原料為小白菊內酯，可從小白菊中提取，而小白菊的干品是西方國家的傳統草藥，稱為Feverfew。小白菊內酯對癌癥干細胞具有選擇性殺滅作用，但在小白菊中的含量很低。

陳悅團隊進行了大量的探索，其中包括檢測中國特有的藥用/景觀植物山玉蘭，發現其根皮中小白菊內酯的含量高達9.6%，實際提取率穩定在5%—6%。該團隊通過半合成的手段對小白菊內酯進行了化學結構的改進，獲得DMAMCL(即ACT001)，使其具有良好的水溶性和穩定性，口服既可進入血液及腦部，還實現了藥物在體內的緩慢釋放，從而顯著提高藥物的安全性和有效性。ACT001的創制具有完全自主的知識產權，獲得了十余個國家的專利授權，并發表了系列的科學論文。(完)