藥品研發成企業短板

為什么兒童專用藥這么少？國務院參事室特約研究員邊振甲表示，一是政策不配套，監管和使用的相關制度缺乏銜接。對兒童用藥的上市審批在食藥監部門，政策管理在衛生部門，臨床使用在醫療機構，儲備管理在工信部門，多方各負責一段，相關制度、標準不配套、不統一、有脫節。二是臨床試驗過程風險大，影響新藥臨床開發。這也是國際上困擾兒童藥生產行業的問題。在發達國家，臨床實驗的前提是與志愿者簽訂知情同意書，為其投保意外保險和必要的經濟補償，研發最大的支出就在于此。三是兒童用藥市場化程度不高，藥企利潤低，生產積極性不高。目前國內兒童數量、每年生病用藥量大致穩定，兒童藥市場規模“擴容”的空間不大；兒童不是成人的縮小版，器官不成熟，發病特點、進程、對藥物的吸收機制、依從性不一樣，還需要特殊的配方、制劑和口味，使得藥品研發生產工序多、成本偏高，導致企業不愿意從事兒童專用藥的研發和產銷。

來自中國醫藥工業信息中心的數據顯示，全國藥品生產企業有8812家，其中專門生產兒童用藥的企業僅占0.1%。在藥品臨床試驗注冊項目中，國產藥品注冊信息達到165151條，其中兒童藥品僅有2698條，僅占1.63%。臨床試驗登記的兒童藥品僅占2.35%，相對于美國等發達國家超過20%的占比來說，顯得過少。

“由于兒童藥的定價原則是以藥物有效成分含量的多少為基準，兒童藥有效成分含量遠低于成人藥，相應售價就要低于成人藥，使得兒童藥在定價上不具備明顯優勢，企業無法得到補償。”浙江華海藥業股份有限公司總經理陳保華介紹說，要解決兒童藥品種類短缺難題，可以由專業協會專家總結流行病學現狀和國內目前兒童用藥現狀，確定哪些兒科疾病缺少藥物急需攻克，并根據國內外兒科用藥指南和臨床經驗，制訂鼓勵研發的兒童用藥目錄，實行優先審評審批，引導企業研發。

此外，相關專家在研究中發現，國產兒童藥品說明書普遍缺少藥代動力學數據，即使有也多為國外兒童數據。在一些國產藥品說明書中，兒童臨床試驗數據基本照搬進口原研藥品說明書。相關專家表示，兒童與成人、不同國家兒童之間藥代數據有差異，需要中國兒童臨床試驗數據，才能讓藥效更精準，但我國的臨床數據還遠遠不夠。

鼓勵開發兒童藥

“為了保障兒童健康權益、鼓勵兒童用藥開發。近年來，各部門就兒童用藥保障制定了各項政策。”國家衛生計生委藥政司副司長張鋒表示，去年以來衛計委、工信部、食藥監總局公布了兩批鼓勵研發申報兒童藥品清單，共71個品種，并明確對于“清單”內藥品通過建立申報審評專門通道，對在港澳臺地區已使用多年、臨床療效好且使用安全、但未在內地上市的兒童急需藥品，探索試點進口使用，在注冊審評進口兒童藥品時允許直接引用港澳臺地區兒童臨床用藥數據作為申報依據，加快審評審批。此外，通過國家“重大新藥創制”科技重大專項、蛋白類生物藥和疫苗重大創新發展工程等，整合優勢單位協同創新研發，引導和鼓勵企業優先研發生產；在保障生產供應方面，對相應的兒童用藥生產企業給予政策扶持，推動開展產品升級、生產線技術改造等。

北京兒童醫院黨委書記王天有表示，兒童用藥臨床試驗面臨著評價困難、評價風險高、受試者招募困難、專業人才缺乏等困難。北京兒童醫院將在“十三五”期間聯合多家單位，進一步加強兒童示范性新藥臨床評價支撐體系建設，通過兒童藥物臨床試驗優化設計關鍵技術平臺建設和兒童藥物大數據臨床評價關鍵技術平臺建設，提升臨床評價兒童藥物的能力。選擇3個臨床專業，分別作為兒童常見病、兒童重大病和兒童罕見病的代表，建立示范性的兒童新藥臨床評價技術平臺。

同時，國家衛生計生委副主任曾益新表示，國家衛生計生委等六部門已經出臺了保障兒童用藥的若干意見，制定了兩批鼓勵研發清單。特別是在新藥研制的國家重大專項中，已經把兒童藥品的研發和加快審批作為重點任務。“適合兒童的藥品，根據不同的兒童體重要有合適的劑量；劑型要以口服液的方式；而且要適合兒童口味，讓小孩愿意喝下去。這是‘十三五’的重點任務，科技部、財政部、食藥監總局、衛計委等一起共同加快專門適合中國兒童用藥的研發和審批程序。估計再過幾年兒童藥短缺現象會得到有效解決。”

“兒童的健康成長，事關每個家庭的和諧幸福及民族健康進步和可持續發展。”張鋒表示，兒童安全用藥問題的破局，還需要動員社會各方發揮各自的職能優勢，包括政府機關、社會組織、企業、醫院、媒體等，同時還應開展大眾性兒童科學用藥知識傳播和教育等。