日本京都大學研究人員最新發現，一種化合物能夠在實驗鼠胎兒階段治療由于染色體異常引起的唐氏綜合征。

唐氏綜合征是常見的染色體異常疾病，也是全世界發病率最高的遺傳病之一。部分患兒在胚胎早期即流產，存活者發育遲緩、智力低下，且具有明顯的特殊面容。目前唐氏綜合征尚無根治方法，但可在孕期檢出，并采取終止妊娠等干預措施。

京都大學５日宣布，該校研究人員發現了唐氏綜合征疾病中抑制神經細胞發育和增殖的基因，并通過大范圍化合物篩選實驗，從約７００種化合物中找到了一種能夠抑制這種基因的物質，使神經細胞得以正常發育和增殖。

研究人員將這種化合物命名為ＡＬＧＥＲＮＯＮ，并在源自患者的誘導多能干細胞研究中確認了效果。他們還給懷有唐氏綜合征胎兒的實驗鼠投喂這種化合物，結果實驗鼠胎兒出生后大腦皮質形成異常以及學習行動能力低下的癥狀都得到了改善。

研究小組稱，這意味著或許可以在胎兒期改善唐氏綜合征患兒的癥狀，不過最新研究成果距離臨床應用還很遠。此外，這種化合物能夠促進神經干細胞的增殖，還有望應用于其他神經變性疾病。

相關研究成果即將發表在美國《國家科學院學報》雜志上。