近日，全球首個靶向GPC3的CAR-T細胞治療晚期肝細胞癌（HCC）的I期臨床研究結果在線發表于《臨床腫瘤研究》雜志上。研究初步顯示，接受該治療后患者耐受性良好、安全基本可控。其中一名患者無瘤健康生存近5年，定期復查體內均未發現活性病灶，腫瘤標志物指標正常。該研究由上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院腫瘤介入科主任翟博教授團隊與上海科濟生物公司合作完成。

晚期肝癌中位生存期為1年，大多數肝癌患者確診時已是中晚期，可能失去了外科手術機會。盡管局部消融等介入治療帶來了新的治愈可能，但由于晚期肝癌復發和轉移率高，必須研發更多高效、低毒的全身治療手段。

近年來，CAR-T細胞治療作為一種新興的免疫治療方法，成為全球腫瘤研究的熱點。CAR-T中文名叫做“嵌合抗原受體修飾的T淋巴細胞”。簡單說，T淋巴細胞具有免疫活性，是殺滅腫瘤細胞的主力軍。CAR是一種分子修飾物，裝備了能特異識別腫瘤細胞的導航系統和參與免疫反應的其他分子等武器，能帶著T淋巴細胞精準識別、消滅表達某種基因的腫瘤細胞，同時不損害人體正常細胞。

2015年，由翟博牽頭，在全球率先開展了以GPC3為靶點的CAR-T細胞治療晚期HCC的臨床試驗，治療了13名GPC3表達陽性的晚期肝癌患者。接受該治療后，受試者主要副作用為淋巴細胞減少，9名患者發生細胞因子釋放綜合征（CRS），預后良好。13名患者中有兩名獲得部分緩解（PR），這兩名患者生存時間分別是20.5個和44.2個月，其中一名病情穩定的患者在入選時已有下腔靜脈癌栓、右心房癌栓以及淋巴結轉移，治療后甲胎蛋白維持正常水平且長期生存。

翟博指出，該研究為CAR-T細胞治療實體瘤積累了經驗。