鼓勵(lì)專項(xiàng)研發(fā)，建立兒童臨床用藥綜合評(píng)價(jià)體系

目前已公布71個(gè)鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)品種，建立申報(bào)審評(píng)專門通道；探索試點(diǎn)使用進(jìn)口兒童藥；建立臨床數(shù)據(jù)庫(kù)，促進(jìn)臨床與研發(fā)生產(chǎn)的需求對(duì)接

為解決兒童用藥保障難題，鼓勵(lì)、扶持企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)，2014年5月，國(guó)家衛(wèi)計(jì)委等6部門發(fā)布了《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》，一方面要求藥品生產(chǎn)企業(yè)及時(shí)補(bǔ)充完善兒童臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，另一方面加快對(duì)國(guó)外已上市使用但國(guó)內(nèi)缺乏的兒童藥品申報(bào)審評(píng)進(jìn)度。

去年以來(lái)，衛(wèi)計(jì)委、工信部、食藥監(jiān)總局公布了兩批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單，共71個(gè)品種，并明確對(duì)于“清單”內(nèi)藥品通過(guò)建立申報(bào)審評(píng)專門通道，對(duì)在港澳臺(tái)地區(qū)已使用多年、臨床療效好且使用安全、但未在內(nèi)地上市的兒童急需藥品，探索試點(diǎn)進(jìn)口使用，在注冊(cè)審評(píng)進(jìn)口兒童藥品時(shí)允許直接引用港澳臺(tái)地區(qū)兒童臨床用藥數(shù)據(jù)作為申報(bào)依據(jù)，加快審評(píng)審批。此外，通過(guò)國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)、蛋白類生物藥和疫苗重大創(chuàng)新發(fā)展工程等，整合優(yōu)勢(shì)單位協(xié)同創(chuàng)新研發(fā)，引導(dǎo)和鼓勵(lì)企業(yè)優(yōu)先研發(fā)生產(chǎn)；在保障生產(chǎn)供應(yīng)方面，對(duì)相應(yīng)的兒童用藥生產(chǎn)企業(yè)進(jìn)行政策扶持，推動(dòng)開展產(chǎn)品升級(jí)、生產(chǎn)線技術(shù)改造等。

北京兒童醫(yī)院院長(zhǎng)倪鑫領(lǐng)銜了一個(gè)重大新藥創(chuàng)制科技專項(xiàng)，即兒童用藥品種及關(guān)鍵技術(shù)研發(fā)。針對(duì)兒童用藥特點(diǎn)和臨床需求，將產(chǎn)、學(xué)、研、醫(yī)強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合，研發(fā)兒童常見病、多發(fā)病、罕見病等臨床急需兒童用藥的創(chuàng)新制劑及多劑型。由臨床醫(yī)院牽頭研制兒童用藥，可謂用心良苦，將有利于促進(jìn)臨床與研發(fā)生產(chǎn)的需求對(duì)接，生產(chǎn)出更適宜兒童的藥品劑型、規(guī)格。

近日，九部委聯(lián)合印發(fā)的《關(guān)于改革完善短缺藥品供應(yīng)保障機(jī)制的實(shí)施意見》明確，對(duì)重點(diǎn)人群臨床用藥需求，建立國(guó)家、省兩級(jí)短缺藥品清單管理制度，分步實(shí)現(xiàn)各部門短缺藥品清單相關(guān)信息聯(lián)動(dòng)，組織開展清單內(nèi)藥品臨床綜合評(píng)價(jià)，不斷優(yōu)化清單，實(shí)現(xiàn)短缺藥品清單動(dòng)態(tài)管理。兒童用藥的研發(fā)、生產(chǎn)、流通、使用、報(bào)銷等扶持政策已定，接下來(lái)就要靠各地各部門協(xié)同合作落實(shí)。

“兒童器官功能不成熟，藥物吸收分布排泄跟成人有很多不同，兒童用藥信息缺乏是全世界的共同問(wèn)題。”衛(wèi)計(jì)委兒童用藥專家委員會(huì)委員申昆玲指出，國(guó)內(nèi)過(guò)去在兒童藥數(shù)據(jù)庫(kù)搭建方面做得太少?！坝嘘P(guān)部門應(yīng)及時(shí)總結(jié)用藥經(jīng)驗(yàn)及數(shù)據(jù)，整理形成用藥指南，建立兒童臨床用藥綜合評(píng)價(jià)體系和臨床數(shù)據(jù)庫(kù)，提高臨床合理用藥水平，同時(shí)使藥企能共享來(lái)自優(yōu)勢(shì)單位的數(shù)據(jù)等資源，使藥品研發(fā)企業(yè)對(duì)藥品標(biāo)準(zhǔn)心中有數(shù)，降低研發(fā)成本?！?/span>

記者獲悉，國(guó)家已委托有關(guān)機(jī)構(gòu)著手上述工作。專家認(rèn)為，對(duì)兒童用藥給予如此大力度的支持，相信兒童用藥保障問(wèn)題很快會(huì)得到緩解。記者 李紅梅